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Primeiro centro de investigação em terapia genética do País nasceu em Coimbra

O Gene T vai desenvolver tratamentos inovadores para doenças graves, raras e sem cura, como a atrofia muscular espinhal.
Mais um passo para a ciência.

A medicina está em constante evolução, mas ainda se sabe muito pouco sobre doenças raras. Portugal dá agora mais um passo no estudo da terapia genética: nasceu em Coimbra o primeiro centro de investigação dedicado ao desenvolvimento de tratamentos inovadores para doenças graves e sem cura. Chama-se Gene T e integra a universidade da cidade.

“A terapia genética tem vindo a revolucionar o tratamento e a progressão de doenças raras – como, por exemplo, neuromusculares ou oftalmológicas, como a atrofia muscular espinhal ou a amaurose congénita de Leber –, permitindo tratamentos curativos, em muitos casos após uma única administração”, afirma a Universidade de Coimbra.

O debate em torno da atrofia muscular espinhal, uma doença genética rara, tem estado muito presente em Portugal. Em novembro do ano passado, ficámos a conhecer o caso de duas bebés luso-brasileiras que vieram ao nosso País receber o chamado “medicamento milagre”. O caso envolve o Presidente da República e o Hospital de Santa Maria, em Lisboa, e o contornos do processo (alegadamente pouco transparente) tornaram-se públicos a 3 de novembro, quando a TVI emitiu uma reportagem sobre o tratamento de quatro milhões de euros, administrado em Lisboa às duas miúdas, residentes em São Paulo, no Brasil.

A doença ficou conhecida em Portugal devido à bebé Matilde, diagnosticada em maio de 2019. A patologia genética rara afeta uma em cada dez mil pessoas no mundo, e acontece devido “a uma alteração do gene SMN1”. A NiT conta-lhe tudo sobre esta doença genética e degenerativa neste artigo.

Segundo a Universidade de Coimbra, existem atualmente cerca de sete mil doenças raras, sendo que 80 por cento são de origem genética. Afetam cerca de 6 a 10 por cento da população mundial e não têm nenhuma terapia suficientemente eficaz. No mercado, existem apenas 13 produtos de terapia genética para tratar estas doenças.

O Gene T vai ser financiado, ao longo de seis anos, com 38 milhões de euros provenientes de investimentos europeus e nacionais. Este novo centro junta-se a mais dois de investigação em saúde e biomedicina, nascidos em 2023 na região de Lisboa e que totalizaram mais de 70 milhões de euros de financiamento.

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